3月29日，國家衛生健康委發布《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法(試行)》(征求意見稿)，將醫療機構作為細胞(以下均為非生殖細胞)治療研究、制備、轉化的責任主體，細胞治療臨床研究和應用可以在備案后進行，并允許轉化應用階段收費。征求意見稿的出臺讓一些媒體驚呼：“魏則西時代又回來了嗎?”

2015年，“魏則西事件”后，我國全面整頓叫停了細胞治療的臨床應用。隨著2017年美國藥監部門批準2個細胞治療產品上市，細胞治療又一次成為醫藥科技創新的熱點。

“備案后即可進行細胞治療臨床研究”“轉化應用可收費”……這些第一眼有著“違和感”的規則讓此次新規被認為是對醫療機構“放水”，可能再現魏則西事件發生時細胞治療行業的亂象。真是這樣嗎?

“備案”就是“放水”？實則是“高精尖式”規范管理

“發布這些言論的媒體和業內人士并沒有認真閱讀征求意見稿。”北京醫院生物治療中心主任馬潔回應科技日報記者時表示：辦法對備案的醫療機構要求明確，需要符合6條要求，除必須是三級甲等醫療機構外,還要承擔過省級以上體細胞治療研究項目、有依據國家規范制備細胞的能力等。

“不要一看備案制就以為是放松管理。”馬潔說，事實上符合如此高要求的醫療機構并不多，如果該征求意見稿正式出臺，現在打著“臨床研究”旗號實則進行變相收費開展的臨床治療將“偃旗息鼓”。

據介紹，按照目前臨床研究管理政策，原則上細胞治療臨床研究通過醫院倫理委員會審批即可進行。這使得一些不具備細胞治療研發核心能力的機構、企業在進行低端、重復的臨床研究，很難取得有創新性的研究進展。相關人士表示，頂尖醫學機構的研究更具原創性、創新力，尤其是細胞治療領域，無論是基礎研究還是應用研究，都需要學術上、醫術上、人才、設備上等具備一定的實力才能勝任。因此，符合條件的機構是極少數。

國家衛生健康委同時發布的征求意見稿解讀中寫道：對不符合條件的醫療機構及其研究項目提出暫?；蚪K止意見，符合條件的可繼續開展研究。也就是說，不符合條件的醫療機構將不能開展細胞治療臨床研究，只有符合標準的高精尖式醫療機構才能夠開展細胞治療研究及轉化?？梢?，“備案制”的實質是“高精尖式”從嚴規范管理。

影響企業研發？動態目錄管理確保“錯位發展”

還有一些企業擔心，醫療機構可以以轉化應用的形式收治患者，那么已經花重金進行的細胞治療藥品研發，會不會被“搶”了市場?

事實上，國家衛生健康委將對細胞治療的轉化應用項目實行目錄管理，與產業化發展前景明確的細胞治療產品錯位發展。“一旦企業研發產品獲得藥監部門臨床批件或藥證，同類細胞治療項目將從轉化應用目錄中移除，為獲批上市的細胞治療產品讓路。”馬潔表示。

據介紹，目錄管理是動態的，會依據產業層面的細胞治療進展進行調整，推動錯位發展。最終實現“兩條腿走路”，互不牽絆。如果醫療機構的臨床研究很成熟到了產業化階段，被市場認可，也可由企業參與轉化，推動上市。而由企業主導研發的體細胞治療產品，仍舊按照藥品管理有關規定向國家藥品監管部門申報注冊上市。

出臺符合國情的辦法，不照搬國外

目前，國外已經獲批上市的細胞治療產品價格不菲。以諾華首個細胞治療產品定價47.5萬美元。而其后續將上市的新基因療法定價400萬到500萬美元。

“單一以企業為主導進行研發，即便攻克了疑難重癥，也很難及時惠及百姓。”馬潔說，我國人口基數大、醫療體系也與國外有著很大的差別，因此不能完全照搬美歐模式，國家衛生健康委此次征求意見的管理辦法也是借鑒了日本和我國臺灣地區的雙軌管理模式，既允許細胞治療按照產品向藥監部門申請上市，也允許部分細胞治療項目在醫療機構有監管地開展臨床研究和轉化應用。細胞治療的臨床價值被逐步認可，讓我國的患者盡早享受到醫學科學發展的紅利，必須有符合國情的管理辦法，做到既促進發展又保證安全有效，同時還要“擠掉”商業化的巨額贏利空間。

據介紹，目前該辦法仍在征求意見階段，相關細節仍在進一步討論中。(張佳星)

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